Malý Vilko je o krok bližšie k liečbe. Prvé testy priniesli správu, v ktorú dúfalo celé Slovensko
Prvé výsledky dávajú Vilkovi reálnu nádej, no stále hrajú o čas.
Príbeh malého Vilka za posledné mesiace spoznalo celé Slovensko. Jeho rodičia odmietli prijať predstavu, že pre syna už nemožno urobiť viac, a postupne sa k nim pridali desaťtisíce ľudí. Spoločne veria v liečbu, ktorá by chlapčekovi mohla zachrániť silu a dať mu šancu prežiť život, aký je pre iné deti samozrejmosťou. Teraz rodina dostala správu, na ktorú dlho čakala.
Prvé laboratórne testy ukázali, že génová terapia vytvorená pre Vilkovu konkrétnu genetickú poruchu na jeho bunkách funguje podľa očakávaní. Ako informuje portál Košicak.sk, výsledky umožnili odborníkom posunúť sa k ďalším krokom. Na Slovensko po prvýkrát pricestovali aj francúzski vedci, ktorí sa priamo podieľajú na príprave liečiva.
Výsledok, na ktorý čakali
Vilko Olexa z Košíc čoskoro oslávi tretie narodeniny. Trpí Duchennovou svalovou dystrofiou, vážnym genetickým ochorením, pri ktorom telo nedokáže správne vytvárať dystrofín – bielkovinu potrebnú na fungovanie svalov. Tie preto postupne slabnú a ochorenie môže neskôr zasiahnuť aj dýchanie či srdce.
Chlapček už dnes nedokáže všetko, čo zvládajú jeho rovesníci. Ťažšie vstáva zo zeme, má problémy pri chôdzi po nerovnom povrchu a nevie samostatne vyjsť po schodoch. Rodičia s ním každý deň cvičia a masírujú ho, navštevujú fyzioterapeuta, hipoterapiu a počas leta s ním plávajú.
„Vilko je veselý a vnímavý chlapček, ktorý chce robiť všetko presne tak ako jeho starší braček Riško,“ opísal pre Korzár jeho otec Richard Olexa. Práve postupujúca choroba však znamená, že rodina nemôže čakať. Čím skôr by Vilko mohol liečbu dostať, tým väčšia je šanca zachovať jeho motorické schopnosti.
Terapia, na ktorej pracuje medzinárodný tím, je prispôsobená jeho konkrétnej mutácii. DMD gén sa skladá zo 79 častí, pričom u Vilka sa porucha nachádza v šiestej. Bunka preto nedokáže správne prečítať návod na vytvorenie potrebného dystrofínu.
Vyvíjaný terapeutický prístup jej má pomôcť poškodenú časť preskočiť a vytvoriť skrátenú, ale funkčnú podobu tejto bielkoviny. Vedci najskôr pripravili malú laboratórnu dávku liečiva a následne ju vyskúšali na Vilkových bunkách. Test priniesol reakciu, ktorú odborníci očakávali.
