Svet si myslel, že táto smrteľná choroba sa nedá liečiť. Česi hlásia opak. Ich liek sa bude testovať v USA
Nastal zvrat v liečbe Huntingtonovej choroby. Českí vedci objavili prevratnú metódu liečby vďaka geneticky upraveným mini prasiatkam.
LIBĚCHOV 5. septembra - Vedci sa neustále snažia o objavenie liečebných metód v prípade zdanlivo nevyliečiteľných chorôb. Českí vedci z Liběchova (okres Mělník) prišli s prevratnou metódou, ktorá môže zachrániť ľudí so vzácnym ochorením, akým je Huntingtova choroba. Spolupracovali s holandskou spoločnosťou uniQure a objavili spôsob, ako chorobu zastaviť už v ranom štádiu.
Českí vedci uchvátili svet
Dedičnosť ochorenia je naozaj vysoká. U jedincov s Huntingtonovou chorobou je až 50 %-ná pravdepodobnosť, že splodia postihnuté dieťa. Výskyt tohto ochorenia sa odhaduje na 1:20 000 obyvateľov. V susednom Česku sa vedci už desať rokov pokúšajú objaviť možnú metódu liečby. O ich úspechu informuje český portál Hospodářské noviny.
Výskum trval desať rokov
Pracovníci z Ústavu živočíšnej fyziológie a genetiky Akadémie vied spolu s holandskými kolegami mali teóriu, ako by sa choroba mohla dať liečiť. Testovanie liečby však muselo prebehnúť na zvieratách. Vybrali si ošípané. Pre výskum aj pre génovú terapiu sú totiž viac ako vhodné. V dospelosti sú, čo sa týka váhy, veľkosti a funkčnosti orgánov, veľmi podobné ľuďom. Do genetického kódu embryí vložili upravený ľudský gén s huntingtínom.
Prvé prasiatko sa narodilo v roku 2009. Nazvali ho Adéla. Odvtedy sa prasiatka rozmnožovali, a tak na svet prichádzali desiatky miniatúrnych prasiatok s Huntingtonovou chorobou. Vedci následne vpichli do mozgov zvierat vektor, ktorý dokáže toxický gén znížiť.
S výsledkami sú spokojní všetci
„Pacienti, ktorí túto liečbu podstúpia, začnú svoje bunky čistiť od mutovaného génu huntingtínu, čím zamedzia ďalšiemu rozvoju príznakov,“ tvrdí Jan Motlík, riaditeľ výskumného Centra PIGMOD, v rozhovore pre Hospodářské noviny. „Vďaka testom na prasatách sme preukázali, že je táto liečba nielen účinná, ale hlavne bezpečná.“
Na metódu sú zvedaví aj v zahraničí
V Spojených štátoch amerických sa počínanie si česko-holandských vedcov stretlo s pozitívnymi ohlasmi. V najbližších dňoch sa teda začne klinické testovanie. Metódu génovej terapie schválil Americký vládny úrad na kontrolu potravín a liečiv, odhadujú, že liek by mohol byť dostupný na trhu v horizonte desiatich rokov.
